Un equipo de investigadores de la Universidad de California ha probado con éxito una nueva terapia genética contra el cáncer basada en la técnica CRISPR. El líder de la investigación, el catalán Antoni Ribas, la ha llamado “la más complicada terapia que se haya intentado”.

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CRISPR es considerado el más eficiente método de edición genética desarrollado hasta la fecha. La técnica emplea la proteína Cas9, que fue descubierta en la bacteria Streptoccocus CRISPR.

Esta proteína funciona como una tijera que retira y sustituye genes en una cadena de ADN. Las creadoras de este método, Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier, fueron galardonadas con el Premio Nobel de Química en 2020.

Desde la presentación de este método de edición genética, en 2012, se ha especulado sobre el impacto que podría tener en la medicina. CRISPR abre la puerta a terapias personalizadas altamente efectivas y con menores riesgos, en comparación con los medicamentos tradicionales.

“La terapia más complicada jamás intentada”

Antoni Ribas y su equipo han publicado en Nature los resultados de la investigación donde han puesto a prueba la técnica CRISPR en humanos para combatir el cáncer. En el estudio participaron 16 pacientes con tumores sólidos en áreas como el colon y la mama.

Los investigadores secuenciaron ADN obtenido a través de pruebas de sangre y de biopsias. La finalidad era encontrar mutaciones específicas que estuvieran presentes en los tumores pero no en la sangre de los pacientes.

Después, los científicos emplearon algoritmos informáticos para predecir qué mutaciones podrían ser eliminadas por las células T, una clase de glóbulos blancos dedicada a combatir intrusos específicos, como son bacterias y virus.

Una vez que estas predicciones fueron verificadas, usaron la técnica CRISPR para modificar las células T de los pacientes, para que atacaran las células cancerosas.

“Este estudio demuestra la viabilidad de aislar y clonar múltiples receptores de células T (TCR) que reconocen neoantígenos mutacionales, [...] la fabricación de células T modificadas con neoTCR,[...] la seguridad de infundir hasta tres productos de células T neoTCR editadas genéticamente, y la capacidad de las células T transgénicas para acceder a los tumores de los pacientes”, escriben los autores del estudio.

Los análisis de laboratorio demostraron que los tumores fueron atacados por las células T editadas genéticamente. Además, se comprobó que la terapia era segura para los pacientes.

El siguiente paso, según los autores del estudio, será perfeccionar terapias más agresivas que empleen esta misma técnica. Los investigadores señalan que la efectividad del medicamento fue baja, pues este ensayo se centró en verificar que fuese seguro para los voluntarios.

“Solo necesitamos pegar más fuerte la próxima vez”, declaró Ribas a Nature.