La Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) de Estados Unidos anunció que ha aprobado la solución oral Daybue (trofinetide) como el primer tratamiento para el síndrome de Rett, un trastorno neurológico genético raro que suele afectar a menores de edad.

El visto bueno del regulador estadounidense autoriza su uso en adultos y niños a partir de los dos años de edad, por lo que los afectados pueden ingerir Daybue por vía oral o a través de un tubo gástrico.

La dosis recomendada por ahora es de dos veces al día, por la mañana y por la noche, aunque la cantidad dependerá del peso de la persona, apuntó la FDA en su comunicado compartido por la International Rett Syndrome Foundation.

El síndrome de Rett está considerado un trastorno neurológico genético raro que afecta a la manera en la que se desarrolla el cerebro. La mayoría de bebés afectados crecen con normalidad hasta los seis meses, pero empiezan a perder facultades a partir de ese momento.

La FDA apuntó que afecta principalmente a mujeres en una estadística de una por cada 10 mil y de forma muy poco frecuente a hombres. El Rett Syndrome Research Trust, que promueve la investigación para lograr su cura, calcula que hay unas 15 mil personas afectadas en Estados Unidos y 350 mil en todo el mundo.

Este padecimiento también puede promover una discapacidad grave que altera casi todos los aspectos de la vida: desde la capacidad para hablar, caminar y comer hasta incluso la de respirar de forma normal. Su sello distintivo son los constantes movimientos repetitivos de las manos.

La FDA apuntó que no hay contraindicaciones al consumo de Daybue y recalcó que entre los posibles efectos secundarios están la diarrea y la pérdida de peso. Entre los menos frecuentes se incluyeron casos de fiebre, ansiedad y cansancio.

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Con información de EFE

JCG