Una semana un grupo de pacientes con cáncer se cura gracias a una terapia revolucionaria; a la siguiente semana se descubre por qué las alas de las mariposas tienen sus colores; días más tarde se propone un nuevo medicamento contra una enfermedad autoinmune. En todos estos casos el ingrediente principal es la técnica de edición genética CRISPR. Te explicamos a continuación en qué consiste esta revolución de la química.

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¿Qué es el ADN?

¿Cómo se transmite el color de las flores de una generación a otra? ¿Por qué los perros ya no se parecen en lo más mínimo a los lobos? Por siglos, los seres humanos modificaron especies de animales y plantas sin saber muy bien qué había detrás de los mecanismos de la descendencia. Podían conseguir que las vacas rindieran más leche y las frutas fuesen más grandes, pero no entendían cómo las características deseadas pasaban de una generación a la siguiente.

Esto cambió cuando Gregorio Mendel, un fraile austriaco, descifró las leyes de la herencia estudiando las plantas de chícharo. Esto permitió a los naturalistas del siglo XIX entender que había genes, unidades de información biológica que pasaban de padres a hijos.

Modelo a computadora de la molécula de ADN. Foto: Wiki Commons | Archivo

Por décadas, los científicos supusieron que había una molécula en las células que agrupaba a los genes. Esta confirmación llegó en 1952, cuando Rosalind Franklin tomó la fotografía de una molécula desconocida usando rayos X. A partir de esta imagen, James Watson y Francis Crick propusieron la estructura con forma de hélice del ácido desoxirribonucleico, mejor conocido como ADN.

El ADN es la molécula responsable de llevar cifrados los genes que permiten la evolución de las especies y la herencia de características de una generación a otra. James Watson escribió sobre la fotografía tomada por Rosalind Franklin en La doble hélice:

En cuanto vi la foto quedé boquiabierto y se me aceleró el pulso. La cruz negra de imágenes que dominaba la fotografía solo podía indicar una estructura helicoidal

Desde entonces supimos cómo se veía la molécula que transmite la información de padres a hijos. Pero aún faltaba mucho para poder intervenir en los genes y cambiar las características de un individuo.

Fotografía 51 del ADN tomada por Rosalind Franklin — La llamada ‘Fotografía 51’, tomada por Rosalind Franklin. Foto: Wiki Commons | Archivo

¿Cómo funciona el ADN?

El ADN podría entenderse como el manual de instrucciones que indica cómo crear un ser vivo y cómo debe funcionar. Lo describe hasta el último detalle. En ese libro que nos describe parte por parte, los genes son las letras y estas se juntan para formar palabras y oraciones.

La científica Rosalind Franklin, quien fotografió la estructura del ADN. Foto: Wiki Commons | Archivo

Porque los genes forman palabras, el científico Yoshizumi Ishino se llevó una gran sorpresa en 1987 cuando descubrió que el ADN de la bacteria E.coli tenía varias cadenas de genes repetidas.

Era como encontrar una misma oración repetida por accidente una y otra vez en un libro. Pero en este caso no se trataba de una simple casualidad, sino de la primera pista para revolucionar la edición genética.

¿Qué es la edición genética CRISPR?

La edición genética se inventó poco después de que se conocieran los detalles del funcionamiento y la estructura del ADN. Los científicos eran capaces de sustituir cadenas de genes en una molécula, pero sus métodos eran poco precisos. Esto comenzó a cambiar cuando el microbiólogo español Francisco Martínez Mojica descubrió que una bacteria usaba una molécula con forma de tijera para modificar su ADN.

Esta operación era usada para defenderse de los virus y ser menos vulnerable a sus ataques. El científico nombró este fenómeno como “Repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas” o CRISPR, por sus siglas en inglés.

Tras este descubrimiento, decenas de científicos pasaron los siguientes años buscando una manera de capitalizar este descubrimiento para incorporarlo a las técnicas conocidas para manipular el genoma. Con los años, la técnica resultante de estas investigaciones sería conocida con el nombre formal de CRISPR-CaS9.

Jennifer Doudna, ganadora del Premio Nobel de Química en 2020 — Jennifer Doudna, cocreadora de la edición genética CRISPR. Foto: AFP | Archivo

En 2012, la revista Science publicó un trabajo pionero firmado por la estadounidense Jennifer Doudna y la francesa Emmanuelle Charpentier. En este artículo las científicas de la Universidad de California en Berkeley fueron las primeras en describir con precisión cómo la proteína CaS9 funcionaba como una tijera que reemplazaba con precisión los genes presentes en una cadena de ADN.

Si las primeras técnicas se parecían a editar un pequeño texto en papel con corrector y pluma, la técnica CRISPR-CaS9 era como reemplazar palabras rápidamente en una novela que se corrige en la computadora. El biógrafo Walter Isaacson lo explica así en el libro El código de la vida:

Aunque muchas de las actividades de CRISPR-CaS9 en las células vivas habían sido descritas con anterioridad, esta era la primera vez que se aislaban los componentes esenciales del sistema y se descubrían sus mecanismos bioquímicos

Un año más tarde, Doudna y sus colaboradores publicaron un artículo en la revista científica eLife donde demostraban que CRISPR-CaS9 podía ser utilizada para modificar células humanas. Estos dos artículos permitieron que Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier ganaran el Premio Nobel de Química 2020. Además, abrió la puerta a cientos de investigaciones médicas que eran impensables un lustro antes, donde una molécula con forma de tijera es protagonista.

Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna, ganadoras del Premio Nobel de Química. Foto: AFP | Archivo

¿Cómo CRISPR cambiará la medicina para siempre?

El ADN de todos los seres vivos se modifica y muta constantemente. Estos cambios producto del azar permiten la evolución de las especies y la adaptación de los seres vivos a sus entornos. Con la técnica CRISPR, los humanos tienen por primera vez el poder de incidir directamente en estos cambios. Al respecto, la propia Jennifer Doudna escribió en Una grieta en la creación:

En los aproximados 100 mil años de existencia moderna de los humanos, el genoma del Homo sapiens ha sido esculpido por las fuerzas gemelas de la mutación aleatoria y la selección natural. Ahora, por primera vez, poseemos la habilidad de editar no solo el ADN de cada humano vivo, sino el ADN de las futuras generaciones

Científico en un laboratorio — CRISPR-CaS9 ha cambiado la investigación y las terapias genéticas. Foto: Pexels | Ilustrativa

Las principales aplicaciones actuales de la edición genética CRISPR están en la medicina. Esta técnica ya se ha usado con éxito para tratar a pacientes con tumores intratables.

Esta técnica también se empleó recientemente para mejorar los procesos detrás de la carne que se cultiva en laboratorio. La empresa Sci Foods, detrás de este desarrollo, confía en que la carne modificada que cultivan sea más segura y nutritiva que la común que proviene del ganado.

Los científicos afirman que CRISPR es un parteaguas en tratamientos cada vez más personalizados que permitirán curar enfermedades que siguen lejos de nuestros medicamentos, como el Alzheimer y la diabetes.

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